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 NUEVAS HERRAMIENTAS PARA TRATAR UNA GRAVE ENFERMEDAD QUE PRODUCE CRECIMIENTO DESMESURADO

Se presentaron en la Argentina los resultados obtenidos con una novedosa terapia para tratar la acromegalia, una rara enfermedad que produce agrandamiento de tejidos. Se trata de la primer proteína específicamente diseñada por bioingeniería.
El Dr. Ariel Barkan, profesor de Medicina Interna y de Cirugía-Neurocirugía, co-director del Centro de la Pituitaria y Neuroendocrinología de la Escuela de Medicina de la Universidad de Michigan, EE. UU. , participó de un Seminario sobre Acromegalia destinado a endocrinólogos.
"Una de las principales razones por las que fui invitado fue el reciente desarrollo de una nueva medicación, pegvisomant, originalmente descubierta por Sensus Co. en los EE. UU., y luego desarrollada por Pfizer", señaló el experto. "Esta es una aproximación totalmente novedosa al tratamiento de la acromegalia, en donde el objetivo de la intervención terapéutica no es el tumor en sí, sino la acción de la hormona de crecimiento".
Se trata de una forma modificada de la hormona de crecimiento (GH, por sus siglas en inglés) humana, la primera de una nueva clase de fármacos denominados "antagonistas del receptor de la hormona de crecimiento". Se liga a los receptores de hormona de crecimiento en la superficie de las células, de manera que impide la acción de la GH y disminuye las concentraciones del IGF-1 (factor de crecimiento insulínico tipo 1), un indicador de la severidad de la acromegalia. Se investigó en estudios clínicos que indicaron la normalización de los niveles de IGF-1 en un 82 y 92% de los pacientes.
"Cabe preguntarse, si tenemos esta medicación trabajando sobre este principio específico, ¿podremos, por ejemplo, diseñar otras medicaciones para receptores específicos de otras proteínas, vinculadas a diferentes enfermedades? Esta es una droga revolucionaria porque prueba que sí 'puede hacerse'."
Además, están por verse las aplicaciones de pegvisomant en otras patologías. El Dr. Barkan indicó que "esta enfermedad es un excelente modelo para aprender, ya que es la primera vez que se puede tratar una enfermedad usando una proteína diseñada por ingeniería genética para bloquear el receptor. Y si bien la acromegalia no es uno de los principales problemas de salud pública en el mundo, constituye una gran oportunidad para observar la contribución potencial de la GH a otros problemas".
La acromegalia es una enfermedad metabólica crónica que causa crecimiento desmesurado de los tejidos (incluyendo huesos) y otras complicaciones debido a una hiper-producción de la hormona de crecimiento, que en niños y jóvenes se denomina 'gigantismo' (en donde, al no estar cerrados los cartílagos, se produce un aumento desproporcionado en la estatura). Sus síntomas son: agrandamiento de manos, pies, circunferencia del cráneo, mandíbula, frente, lengua, engrosamiento de la piel con sudor excesivo, can-sancio, alteración de la libido y los ciclos menstruales, agrandamiento del corazón, dolor de cabeza, debilidad, fatiga, dolor articular, agrandamiento del hígado, bazo y otros.
En la mayoría de los casos, esta enfermedad se debe a un tumor benigno de la hipófisis, una glándula ubicada en la base del cráneo que controla la producción y liberación de diferentes hormonas. Si no se trata, los cambios óseos y de los tejidos blandos, además de los físicos, metabólicos y psíquicos, conllevan un grave deterioro de la calidad de vida del paciente, así como riesgo aumentado de mortalidad.
Es una enfermedad relativamente rara. "Cada año se producen entre 3 y 4 nuevos casos de acromegalia por millón de personas por año, con una incidencia de entre 40 y 60 casos por millón de habitantes. En base a estos datos, podemos deducir que en la Argentina hay entre 1500 y 2000 afectados", calculó el médico. Por sus características, no se puede prevenir.

 

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