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NUEVAS
HERRAMIENTAS PARA TRATAR UNA GRAVE ENFERMEDAD QUE PRODUCE CRECIMIENTO
DESMESURADO
Se presentaron en la Argentina los resultados
obtenidos con una novedosa terapia para tratar la acromegalia, una rara
enfermedad que produce agrandamiento de tejidos. Se trata de la primer proteína
específicamente diseñada por bioingeniería.
El Dr. Ariel Barkan, profesor de Medicina Interna y de Cirugía-Neurocirugía, co-director
del Centro de la Pituitaria y Neuroendocrinología de la Escuela de Medicina de
la Universidad de Michigan, EE. UU. , participó de un Seminario sobre
Acromegalia destinado a endocrinólogos.
"Una de las principales razones por las que fui invitado fue el reciente
desarrollo de una nueva medicación, pegvisomant, originalmente descubierta por
Sensus Co. en los EE. UU., y luego desarrollada por Pfizer", señaló el experto.
"Esta es una aproximación totalmente novedosa al tratamiento de la acromegalia,
en donde el objetivo de la intervención terapéutica no es el tumor en sí, sino
la acción de la hormona de crecimiento".
Se trata de una forma modificada de la hormona de crecimiento (GH, por sus
siglas en inglés) humana, la primera de una nueva clase de fármacos denominados
"antagonistas del receptor de la hormona de crecimiento". Se liga a los
receptores de hormona de crecimiento en la superficie de las células, de manera
que impide la acción de la GH y disminuye las concentraciones del IGF-1 (factor
de crecimiento insulínico tipo 1), un indicador de la severidad de la
acromegalia. Se investigó en estudios clínicos que indicaron la normalización de
los niveles de IGF-1 en un 82 y 92% de los pacientes.
"Cabe preguntarse, si tenemos esta medicación trabajando sobre este principio
específico, ¿podremos, por ejemplo, diseñar otras medicaciones para receptores
específicos de otras proteínas, vinculadas a diferentes enfermedades? Esta es
una droga revolucionaria porque prueba que sí 'puede hacerse'."
Además, están por verse las aplicaciones de pegvisomant en otras patologías. El
Dr. Barkan indicó que "esta enfermedad es un excelente modelo para aprender, ya
que es la primera vez que se puede tratar una enfermedad usando una proteína
diseñada por ingeniería genética para bloquear el receptor. Y si bien la
acromegalia no es uno de los principales problemas de salud pública en el mundo,
constituye una gran oportunidad para observar la contribución potencial de la GH
a otros problemas".
La acromegalia es una enfermedad metabólica crónica que causa crecimiento
desmesurado de los tejidos (incluyendo huesos) y otras complicaciones debido a
una hiper-producción de la hormona de crecimiento, que en niños y jóvenes se
denomina 'gigantismo' (en donde, al no estar cerrados los cartílagos, se produce
un aumento desproporcionado en la estatura). Sus síntomas son: agrandamiento de
manos, pies, circunferencia del cráneo, mandíbula, frente, lengua, engrosamiento
de la piel con sudor excesivo, can-sancio, alteración de la libido y los ciclos
menstruales, agrandamiento del corazón, dolor de cabeza, debilidad, fatiga,
dolor articular, agrandamiento del hígado, bazo y otros.
En la mayoría de los casos, esta enfermedad se debe a un tumor benigno de la
hipófisis, una glándula ubicada en la base del cráneo que controla la producción
y liberación de diferentes hormonas. Si no se trata, los cambios óseos y de los
tejidos blandos, además de los físicos, metabólicos y psíquicos, conllevan un
grave deterioro de la calidad de vida del paciente, así como riesgo aumentado de
mortalidad.
Es una enfermedad relativamente rara. "Cada año se producen entre 3 y 4 nuevos
casos de acromegalia por millón de personas por año, con una incidencia de entre
40 y 60 casos por millón de habitantes. En base a estos datos, podemos deducir
que en la Argentina hay entre 1500 y 2000 afectados", calculó el médico. Por sus
características, no se puede prevenir.
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